【制药站 行业动态】回顾2017年，生物制药企业异军突起，市场竞争日益激烈。2018，*可能会更加有选择性。但是，这八家公司可能会继续。 (声明：无持有所述公司股票。不作为投资参考)
1. Alnylam制药
借助RNA的东风，这家专注RNAi开发的药企近向美国食品药品管理局(FDA)提交了新药申请(NDA)的批准。
Patisiran是针对转甲状腺素蛋白(TTR)的研究性RNAi治疗新药，用于治疗遗传性淀粉样变性ATTR(hATTR)。 在11月份，这个新药也获得了FDA的突破性疗法。
此外，Alnylam和赛诺菲还在合作另一个RNAi新药，fitusiran治疗血友病。近，FDA同意继续进行血友病候选药物fitusiran的临床试验。9月，因为一个患者死亡，FDA中止了所有fitusiran治疗血友病的临床试验。
2017年，纳斯达克上市的Alnylam已经上升超240%。
2. 百济神州(Beigene)
百济神州近宣布，肿瘤免疫PD-1抗体tislelizumab用于先前未经治疗的晚期肝细胞癌(HCC)患者的一项3期临床试验于2017年12月入组了*患者。
加上此前在国内开展的针对复发/难治性经典霍奇金淋巴瘤和尿路上皮癌的两项关键性2期临床试验以及针对非小细胞肺癌患者的3期临床试验，目前tislelizumab正在四种不同适应症中进行关键性试验评估。
百济神州2016年上市，在2017年，公司上涨超220%。涨幅榜上。
3. AveXis公司
开发治疗脊髓性肌萎缩(SMA)细胞疗法的AveXis公司真正是一匹黑马。脊髓肌萎缩是一种严重的退行性罕见疾病。上月，这家公司将AVX-101进入临床一期试验，治疗SMA二型患者。
AveXis在2017年一路走高，从50左右一路升到106，总涨幅为125%。
4. 巨诺Juno疗法
巨诺公司的基因疗法JACR015正在临床二期试验，治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)。
虽然巨诺公司受到临床试验患者死亡影响，进展不顺，JACR015至今也没有获得批准。但是，随着诺华公司的基因疗法获得FDA的批准，另一家治疗罕见视力衰退的基因也获得放行，巨诺成为了关注焦点。
公司股价在2017年涨幅146%。
5. Editas医学
基因编辑CRISPR公司Editas的在研新药是EDIT-101，处于临床前开发阶段，用于治疗Leber先天性黑蒙。
这个新药在9月获得了欧盟的孤儿药。Editas在过去一年上涨95%。
6. Sarepta疗法
罕见病新药开发公司Sarepta的大成就，就是上市了治疗杜氏肌营养不良(DMD)的治疗新药，Exondys51。
虽然只治疗13%的DMD肌营养不良的患者，但是自从上市以后，这个新药在季度就销售了1630万美元，成功超过了1300万到1500万的预期的上限，可谓开门红。公司预计，全年的销售额将达到9500万美元。
强劲的业绩也推高了公司股价。Sarepta公司全年涨109%。
7. 蓝鸟Bluebird
蓝鸟的基于BCMA的基因疗法，正在处于临床一期阶段治疗骨髓瘤。这家公司在2017年表现强劲，虽然近大幅下滑，但全年的涨幅仍然达到190%。
8. Vertex制药
这家专注治疗囊性纤维化(CF)的药企，近宣布进入基因编辑领域。公司在全年股价翻倍，102%。
原标题：2018 这8个生物药企戏多 其中两家去年涨过200% 作者: 毕阳